Il 6 gennaio 2025 FDA ha pubblicato una guida rivolta all’industria dei farmaci e dei Dispositivi Medici dal titolo: “Communications From Firms to Health Care Providers Regarding Scientific Information on Unapproved Uses of Approved/Cleared Medical Products Questions and Answers Guidance for Industry”. Questo documento fornisce chiarimenti, anche attraverso domande e risposte, sulla diffusione di informazioni scientifiche agli operatori sanitari (HCPs) relative agli usi non approvati (off label) di prodotti medicali approvati. Si tratta dunque di Scientific Information on Unapproved Uses (SIUU).
Contesto normativo, uso off label e obiettivi della guida
Negli Stati Uniti, un uso off label si riferisce all’impiego di farmaci o Dispositivi Medici per indicazioni non approvate da FDA, inclusi diversi dosaggi, modalità di somministrazione o popolazioni di pazienti. Gli usi off label non sono inclusi nelle indicazioni ufficiali riportate sull’etichetta del prodotto e sulle istruzioni per l’uso (IFU).
In base alla normativa vigente, la comunicazione aziendale su tali usi non approvati potrebbe essere considerata una prova di un nuovo “intended use”, con il rischio di violazioni regolatorie, ovvero, il prodotto potrebbe essere considerato “misbranded”, secondo le disposizioni del “Federal Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C Act)”.
Tuttavia, FDA riconosce che gli operatori sanitari potrebbero avere bisogno di accedere a dati scientifici per prendere decisioni cliniche informate. Di conseguenza, la comunicazione off label negli USA da parte dei fabbricanti rimane vietata al grande pubblico, ma la diffusione di informazioni scientifiche agli operatori sanitari è consentita, a determinate condizioni.
L’obiettivo della guida è fornire un quadro chiaro per la condivisione di informazioni scientifiche sugli usi non approvati, garantendo che tali comunicazioni siano veritiere, non fuorvianti, prive di intenti pubblicitari e presentino in modo appropriato punti di forza, limiti, validità e utilità clinica delle informazioni fornite.
FDA ha affrontato la questione già nel 2009 con una prima guida, aggiornata nel 2014 e poi nell’ottobre 2023. La versione definitiva del 2025 incorpora i feedback ricevuti e ribadisce l’importanza di fornire informazioni scientifiche valide senza incentivare usi non approvati.
Requisiti per la comunicazione off label negli USA agli operatori sanitari
Le aziende possono condividere informazioni tratte da fonti scientifiche affidabili, tra cui:
- Articoli scientifici o medici pubblicati
- Linee guida di pratica clinica (CPGs)
- Testi scientifici di riferimento
- Materiali provenienti da risorse digitali per la pratica clinica
Affinché tali informazioni siano conformi alle linee guida FDA, devono rispettare alcuni requisiti fondamentali:
- Essere basate su pubblicazioni scientifiche autorevoli e indipendenti
- Non essere selezionate in modo parziale o distorto
- Essere accompagnate da dichiarazioni di trasparenza che chiariscano il carattere non approvato dell’uso discusso
- Includere gli studi originali per completezza informativa
- Specificare i limiti della ricerca, evitando interpretazioni fuorvianti
- Dichiarare eventuali conflitti di interesse degli autori
- Non avere finalità promozionali o utilizzare tecniche di marketing persuasivo
Questa guida rappresenta un ulteriore passo significativo per bilanciare la regolamentazione della comunicazione off label in USA con il diritto degli operatori sanitari di accedere a informazioni scientifiche aggiornate.
La guida offre rassicurazioni alle aziende che condividono tali informazioni con gli operatori sanitari (HCPs), in quanto la sola diffusione di queste comunicazioni, se conforme alle raccomandazioni, non verrà considerata automaticamente prova di un nuovo uso previsto (Intended Use) e, quindi, saranno considerate adeguate.
Per approfondire, è possibile consultare il documento ufficiale di FDA.
>>> Thema offre consulenza strategico-regolatoria per garantire la conformità del labelling ai requisiti statunitensi.
FONTE:
https://www.fda.gov/media/184871/download
18/02/2025
